CRISPR जीन थेरेपी मस्कुलर डिस्ट्रॉफी के साथ एक माउस को ठीक कर दिया है

देवता और राक्षसों की उम्र के लिए मानव जाति के दुर्जेय संघर्ष को जारी रखते हुए, पहली बार कभी शोधकर्ताओं ने एक जीवित स्तनपायी में एक आनुवांशिक बीमारी का सफलतापूर्वक इलाज किया है, जिसका उपयोग मनुष्यों पर किया जा सकता है।

CRISPR के लिए धन्यवाद - अविश्वसनीय रूप से शक्तिशाली आनुवांशिक इंजीनियरिंग प्रक्रिया - और ड्यूक विश्वविद्यालय में कुछ बायोइन्जीनियर्स, पेशी dystrophy के साथ एक वयस्क माउस 2016 में बहुत स्वस्थ हो जाएगा। निष्कर्ष एक कागज पर आज बाहर हैं विज्ञान.

ड्यूक विश्वविद्यालय में बायोमेडिकल इंजीनियरिंग के एसोसिएट प्रोफेसर चार्ल्स गर्सबैक ने कहा, "मानव भ्रूण में आनुवंशिक परिवर्तन को सही करने के लिए सीआरआईएसपीआर का उपयोग करने के बारे में हालिया चर्चा ने इस तरह के दृष्टिकोण के नैतिक प्रभाव के बारे में काफी चिंता पैदा की है।" मेडिकल एक्सप्रेस । “लेकिन बीमार रोगियों के प्रभावित ऊतकों में आनुवंशिक परिवर्तन को सही करने के लिए CRISPR का उपयोग करना बहस के अधीन नहीं है। ये अध्ययन एक ऐसा रास्ता दिखाते हैं जहाँ यह संभव है, लेकिन अभी भी काफी काम करना बाकी है। ”

ड्यूकेन पेशी डिस्ट्रोफी (5,000 पुरुषों में से एक) के साथ पैदा हुए अधिकांश रोगी 10 वर्ष की आयु तक व्हीलचेयर तक ही सीमित रहते हैं और यदि वे अपने 30 वें जन्मदिन से परे रहते हैं। यह सब बदलने के लिए खड़ा है। डीएनए को संपादित करने के लिए CRISPR एक "Cas9" एंजाइम का उपयोग करता है, और एंजाइम को जीनोम के एक विशिष्ट भाग को लक्षित कर सकता है। यह अनिवार्य रूप से डीएनए सेगमेंट को स्वैप कर सकता है, और उचित आवेदन के साथ किसी दिन आनुवंशिक चमत्कारों की पीढ़ी को जन्म दे सकता है। इस मामले में, यह चमत्कार एक अपचायक एक्सॉन के साथ एक माउस है जिसे CRISPR को बाहर निकालने के लिए प्रोग्राम किया गया था, फिर शरीर के प्राकृतिक उपचार तंत्र को शेष जीनों को एक साथ एक कार्यात्मक अनुक्रम में वापस सिलाई करने दें। ड्यूक की सफलता इसकी पागल क्षमता का सिर्फ अधिक प्रमाण है।